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山西太原儿童医院
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山西省儿童医院首例异基因造血干细胞移植术获成功
时间:2022-02-24 08:36:28

2月24日,山西省儿童医院传来消息:该院首例异基因造血干细胞移植术获得成功。四个月以来,饱受噬血细胞综合征病痛折磨的患儿桃桃(化名),通过异体造血干细胞移植战胜疾病,目前已经达到出仓标准,顺利出仓,康复情况良好。

据介绍,2021年9月,桃桃就诊于山西省儿童医院血液科,检查后确诊为噬血细胞综合征(原发性)。进行了规律化疗后,病情一度好转,但2个月后桃桃的病情再次恶化,继续化疗只能暂时控制病情。科主任王晓欢带领全科医务人员研究讨论后,决定为桃桃进行异基因造血干细胞移植治疗,其原理就是将正常人的造血干细胞移植给患者,外来的造血干细胞在患儿体内发育出正常的免疫细胞,以替换患儿原有缺陷的免疫细胞,从而治愈疾病。

面对刻不容缓的病情、巨大的移植风险和昂贵的治疗费用,血液科治疗组与桃桃家长多次商讨沟通,组建了精明强干的移植医护团队,根据患儿的病情和临床症状,制定了个性化的治疗方案,同时积极联络公益救助项目,为桃桃申请了减免8万元治疗费的顺丰救助资金。

桃桃和姐姐进行了HLA配型,幸运的是12个位点全相合。移植期间,需要保证桃桃有三条静脉通路作为生命线,其中两条完成移植期间的静脉给药,另外一条进行血浆置换,因而静脉通路的选择成了一大难题。为保证用药的安全和有效时间,也为了减轻患儿痛苦,经过移植团队多番讨论和多学科合作,最终大胆决定仅用单腔PICC及外周静脉留置针完成静脉给药,CVC(股静脉)用于血浆置换。

在等待移植过程中,桃桃病情再次反复,这种情况下进行移植风险很大。“再等下去孩子将有生命危险,必须拼尽全力治疗!”王晓欢和移植团队成员史红鱼果断决定为桃桃搏一次,进行挽救性移植。2021年12 月21日,桃桃开始入仓预处理,其间出现3度口唇炎和口腔黏膜炎,护理团队为她制定了详细的护理计划,病情很快得到控制。一波未平一波又起,桃桃原发病继续加重,脾脏明显增大,合并心功能不全、顽固高血压、肺部感染,一度出现血氧饱和度下降。大家通力合作、多方请教,问题被逐个击破。

1月5日,桃桃终于可以按计划进行外周血造血干细胞回输了。在场医护人员分工有序,有的监测时间,有的紧盯监护仪,有的观察桃桃是否有不良反应,所有步骤进行得有条不紊。在大家的精心呵护下,尽管移植过程困难重重,出现了并发症,但是经过及时治疗均得到有效控制。目前,桃桃达到了出仓标准,康复情况良好。

噬血细胞综合征为一种少见病,是一类原发或继发免疫异常导致的过度炎症反应综合征,病情进展快,一旦发生迅速恶化,直接危及生命。部分继发性噬血患者经过治疗原发病、化疗可获得治愈,但原发性噬血、部分继发性噬血尤其是复发难治的患者,若想获得长期生存,异基因造血干细胞移植是唯一的方法,但由于此病多合并多脏器受损,施行移植治疗难度较大。

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